Los pacientes con leucemia o linfoma B (CD19+) en recaída o refractario al tratamiento convencional tienen mal pronóstico. Una de las estrategias más empleadas en estos pacientes es el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos, un procedimiento eficaz pero con una alta morbimortalidad secundaria a la toxicidad del acondicionamiento, el riesgo de infecciones y la enfermedad injerto contra huésped (EICH). Además, no todos los pacientes disponen de un donante histocompatible. Una alternativa experimental consiste en redirigir genéticamente los linfocitos T del paciente para que expresen receptores antigénicos quiméricos (CAR) y así puedan identificar el antígeno CD19 y erradicar las células tumorales. De los CART19 en desarrollo, el de la Universidad de Pennsylvania (UPenn) ofrece unos resultados muy prometedores en cuanto a eficacia y duración de la respuesta sin riesgo de EICH. Nosotros proponemos un estudio piloto, abierto, prospectivo, no aleatorizado, en dos centros (uno de adultos y otro pediátrico) cuyo objetivo primario es evaluar la seguridad de un nuevo CART19 basado en el de UPenn pero sustituyendo la región extracelular por las regiones de reconocimiento de un anticuerpo monoclonal anti-CD19 propio. Como objetivos secundarios evaluaremos la tasa de respuesta, la supervivencia libre de progresión, la supervivencia global y la supervivencia in vivo del CART19. El número de pacientes estimado será 10, y se prestará una especial atención al diagnóstico precoz y el tratamiento del síndrome de liberación de citocinas. Este proyecto es la traducción clínica de un FIS concedido el año pasado sobre los aspectos de laboratorio del CART19 (PI13/0676).

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