Eficacia, seguridad y coste-efectividad del metotrexato, adalimumab, o su combinación en uveítis no anterior no infecciosa: un estudio multicéntrico, aleatorizado, paralelo de 3 brazos, con control activo, de fase 3, abierto, con evaluador cegado

Resumen del proyecto

Llevaremos a cabo un ensayo clínico aleatorizado, multicéntrico y controlado en pacientes con uveitis activa, no infecciosa, de localización intermedia, posterior o panuveítis, ya que estas enfermedades pueden ser altamente incapacitantes y estár asociadas a un profundo impacto en calidad de vida y bienestar. El objetivo general es evaluar la eficacia, seguridad y coste-efectividad de la monoterapia con metotrexato o adalimumab (Humira®), o una terapia combinada con ambos fármacos. Además, identificaremos subgrupos de pacientes con diferentes respuestas al tratamiento, mediante el desarrollo de modelos de predicción basados en técnicas de aprendizaje automático, utilizando biomarcadores genéticos y proteómicos. Los resultados de este ensayo proporcionarán a los profesionales sanitarios evidencias de las estrategias terapéuticas propuestas y generarán modelos de predicción de la respuesta a estos fármacos, lo que podría ayudar a cambiar el pronóstico de la segunda causa más frecuente de ceguera en adultos jóvenes. Este proyecto también tendrá un impacto en el Sistema de Salud y el Sistema de Seguridad Social, dado que las estas enfermedades están asociadas con altos costes directos y pérdidas de productividad. Estas evidencias se difundirán a través de publicaciones científicas internacionales y pueden ser incorporadas en guías de práctica clínica, permitiendo que el Sistema de Salud haga recomendaciones basadas en la evidencia con respecto al uso de estas drogas. Nuestro proyecto se alinea con varios objetivos de la Estrategia Española para la Ciencia, la Tecnología y la Innovación en el “Desafío de Salud, Cambio Demográfico y Bienestar”, incluyendo la extensión de la medicina personalizada , el uso de técnicas OMICAS y el abordaje de enfermedades raras . Finalmente, este proyecto será apoyado por redes de investigación ISCIII, incluyendo SCReN, la Red Española de Biobancos y la plataforma ProteoRed; además, fortalecerá la colaboración entre los participantes

Palabras clave

Uveitis no infecciosa
ensayo clínico aleatorizado y controlado
eficacia
seguridad
coste- efectividad
terapia combinada
medicina personalizada
biomarcadores
farmacogenética
proteómica.

Periodo de ejecución

01/01/2020 - 31/12/2023

Investigador Principal

RODRIGUEZ RODRIGUEZ, LUIS

Centro beneficiario

FUNDACION INVESTIGACION BIOMEDICA HOSPITAL CLINICO SAN CARLOS

Centro de realización

INSTITUTO DE INVESTIGACION SANITARIA DEL HOSPITAL CLINICO SAN CARLOS (IdISSC)

Comunidad Autónoma

Provincia

Financiación

933,308 €