Debido a la capacidad de las células T reguladoras (Treg) de reducir las respuestas inmunes inadecuadas, la terapia celular con Treg ha adquirido un gran interés en el tratamiento de enfermedades autoinmunes. Los abordajes tradicionales empleando Treg purificadas de sangre periférica de adultos han demostrado una eficacia limitada en humanos. En nuestro grupo hemos desarrollado un innovador protocolo con el que producimos cantidades masivas de Treg obtenidas de tejido tímico (thyTreg), con alta capacidad supresora y aptas para uso terapéutico en humanos. Tenemos en curso un ensayo clínico pionero con una terapia con thyTreg autólogas como tratamiento para evitar el rechazo en niños trasplantados de corazón. Hasta la fecha hemos tratado ya a 7 bebés con la terapia thyTreg demostrando su seguridad y con resultados de eficacia prometedores. Además, hemos iniciado recientemente un segundo ensayo autorizado por la AEMPS para explorar la factibilidad y seguridad del uso alogénico de las thyTreg en pacientes adultos con distrés respiratorio ingresados en UCI. Dada la imposibilidad de transportar las células thyTreg frescas producidas en nuestro centro a otros hospitales manteniendo su integridad y propiedades terapéuticas, la finalidad del proyecto es validar clínicamente una versión mejorada de la terapia thyTreg empleando un producto criopreservado y “listo para usar”, lo cual haría posible el desarrollo de ensayos multicéntricos. Para ello, se iniciará un nuevo ensayo clínico para determinar la seguridad y eficacia (Fase I/IIa) del uso alogénico de esta terapia thyTreg en pacientes adultos con enfermedad de Crohn refractaria empleando dosis criopreservadas de thyTreg alogénicas. Esta enfermedad se asocia a una activación incontrolada del sistema inmune intestinal, en un fenómeno denominado “pérdida de tolerancia”. Este ensayo puede establecer un nuevo paradigma en el tratamiento de esta y otras enfermedades autoinmunes, con altísima incidencia en la población.

Terapia celular
células Treg
tolerancia inmunológica
enfermedades autoinmunes
enfermedad de Crohn
ensayo clínico Fase I/IIa
pacientes adultos

Acción Estratégica en Salud (AES)