El incremento en la supervivencia de niños con Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) conseguido en base a los tratamientos basados en poliquimioterapia ha alcanzado un platteau, por lo que los nuevos avances vendrán de la mano del conocimiento de nuevos factores relacionados con la biología de la enfermedad. Proponemos un estudio para identificar nuevos factores biológicos que permitan una mejor clasificación de los niños diagnosticados de LLA. Por una parte vamos a validar nuestros resultados publicados recientemente, que muestran que la detección de enfermedad residual en el líquido cefalorraquídeo durante la última fase del tratamiento identifica un grupo de niños con alto riesgo de recaída. Por otro lado, vamos a aplicar (a) técnicas proteómicas [(a.1) purificación de proteínas (LCR médula), (a.2) SDS-PAGE y western-blotting, (a.3) secuenciación y estudios de expresión proteica y PTMs (Post-Translational modifications)] a las muestras del diagnóstico en una cohorte de pacientes, para identificar proteínas expresadas de manera diferente en los niños que posteriormente recaen versus los que se curan. Una vez identificadas las proteínas candidatas, (b) validaremos su valor como biomarcadores pronósticos, prospectivamente en una cohorte independiente. Para ambos estudios se reclutarán los pacientes incluidos en (c) el protocolo nacional SHEOP-PETHEMA, abierto en mayo de 2013. Los resultados esperados ayudarán a identificar nuevos factores que permitan un tratamiento más adecuado al perfil biológico de cada paciente.

leucemia linfoblástica infantil