Atrofia muscular en envejecimiento y patologías neurometabólicas hereditarias: aproximación al diagnóstico e intervención. Parte 3: Vías moleculares implicadas y aproximación terapéutica

Resumen del proyecto

El objetivo general de este proyecto coordinado es ahondar en la fisiopatología de la atrofia muscular asociada al envejecimiento ('sarcopenia') y a distintas enfermedades neurometabólicas hereditarias, así como en las causas biológicas que condicionan la capacidad de respuesta al ejercicio de ancianos. Se proponen también diferentes estrategias terapéuticas contra la atrofia muscular con terapias génicas (telomerasa, TERT) y celulares (células madre pluripotenciales inducidas, iPSCs) en sinergia con ejercicio físico. Los objetivos de este sub-proyecto (SP3) son estudiar: 1) el efecto de un programa de entrenamiento físico en biomarcadores sanguíneos y la asociación de los mismos con la respuesta muscular a dicha intervención; 2) la masa muscular de pacientes con enfermedad de McArdle y enfermedades mitocondriales, y su asociación con niveles de actividad física (en coordinación con SP1); 3) el efecto terapéutico de la activación de la expresión de TERT a través de adenovirus asociados de serotipo 6 (AAV6), en sinergia con ejercicio físico, sobre la atrofia muscular en ratones con senescencia acelerada (SAMP8); 4) el efecto terapéutico de la administración intramuscular de precursores miogénicos sobre la atrofia muscular en modelos murinos: SAMP8, McArdle (coordinación con SP2).

Palabras clave

atrofia muscular
función mitocondrial
miopatías neurometabólicas
células madre pluripotentes inducidas
IPSCs
modelos animales
envejecimiento

Convocatoria

Acción Estratégica en Salud (AES)

Periodo de ejecución

01/01/2016 - 31/12/2018

Investigador Principal

LUCIA MULAS, ALEJANDRO

Centro beneficiario

UNIVERSIDAD EUROPEA DE MADRID

Centro de realización

UNIVERSIDAD EUROPEA DE MADRID

Comunidad Autónoma

MADRID

Provincia

MADRID

Financiación

206,608 €