Actualmente, el tratamiento para la diabetes tipo 1 es la inyección diaria de insulina. En pacientes de difícil control se ha recurrido al trasplante de islotes procedentes de donantes cadáver (protocolo de Edmonton). Sin embargo, la escasez de donantes y las dificultades en la optimización del protocolo de obtención de islotes justifican el que se investigue la obtención de células productoras de insulina a partir de células madre pluripotentes humanas. El primer Ensayo Clínico con progenitores pancreáticos obtenidos a partir de células troncales embrionarias fue anunciado por ViaCyte en Octubre de 2014 (NCT02239354). No obstante el entorno del huésped es determinante en el proceso de maduración de estos progenitores (Diabetes 2016), hasta el punto de que en un ambiente hipotiroideo los progenitores se pueden diferenciar a células a, es por esto que el objetivo principal de este proyecto consiste la obtención de células productoras de insulina maduras y funcionales que permita la optimización de un tratamiento celular efectivo para la diabetes mellitas. Con este fin se plantea: 1- Validar el protocolo de diferenciación desarrollado por nuestro grupo en diferentes líneas de células troncales pluripotentes para la obtención de células productoras de insulina maduras y funcionales. 2- Encapsular las células productoras de insulina obtenidas mediante dispositivo “TheraCyte Devices” como protección al ataque inmune. 3- Investigar la normalización de la glucemia en el modelo animal de ratón diabético NOD-SCID. 4- Producir en condiciones GMP (“Good Manufacturing Practice”) un medicamento celular encapsulado para solicitar a la Agencia del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) un Medicamento en Investigación (M.E.I.).

células troncales pluripotentes
células productoras de insulina
buenas practicas de producción
normativa de calidad GMP
terapia celular
diabetes mellitus

Acción Estratégica en Salud (AES)