Desarrollo de nuevos fármacos y biomarcadores para alteraciones moleculares recurrentes de ALK, RAS/RAF/MAPK/MEK, TERT y CHK1 en neuroblastoma de alto riesgo

Resumen del proyecto

El neuroblastoma es el tumor sólido extracraneal más frecuente en la población infantil y una de las principales causas de mortalidad por cancer. Los estudios de secuenciación han descrito diversas alteraciones genómicas recurrentes en ALK, RAS/RAF/MEK, TERT y mecanismos de reparación de DNA. Dada la gran necesidad de nuevas terapias para mejorar las cifras de supervivencia, es el momento de identificar los fármacos y combinaciones más eficaces frente a estas dianas así como estudiar las diversas subpoblaciones de pacientes que derivaran mayor beneficio de estas terapias. Este proyecto realizara un screening in vitro para identificar las combinaciones de fármacos frente a dichas dianas terapéuticas más efectivas e identificar biomarcadores predictivos en muestras de pacientes. Estas combinaciones se estudiaran in vivo (xenoinjertos y modelos transgénicos) para posteriormente integrarse con viroterapia oncolítica mediante la coordinación con otro proyecto con el virus oncolitico CELYVIR buscando las estrategias más eficientes para su rápida transición a ensayos clínicos.

Palabras clave

neuroblastoma
cáncer infantil
investigación y desarrollo de fármacos
I+D de fármacos
terapia molecular
niños

Periodo de ejecución

01/01/2017 - 31/12/2019

Investigador Principal

MORENO MARTIN RETORTILLO, LUCAS

Centro beneficiario

FUNDACION INVESTIGACION BIOMEDICA HOSPITAL DE LA PRINCESA

Centro de realización

INSTITUTO DE INVESTIGACION BIOMEDICA HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

Comunidad Autónoma

MADRID

Provincia

MADRID

Financiación

147,620 €