La leucemia es el cáncer más diagnosticado en niños, y el 20% de ellos padecen leucemia mieloide aguda (LMA). Hoy día, hasta un 50% de los niños con LMA mueren debido a la enfermedad o a complicaciones secundarias al tratamiento. Los sobrevivientes acarrean con frecuencia secuelas de por vida, secundarias al tratamiento., La LMA pediátrica se ha estudiado muy poco debido a su baja frecuencia y a la gran variedad de alteraciones genéticas a las que se asocia. Para diseñar nuevas herramientas asistenciales y terapéuticas que mejoren la clínica de la enfermedad, es fundamental conocer mejor las bases moleculares y celulares de la misma. En este proyecto proponemos caracterizar integralmente las células leucémicas de niños con LMA. Realizaremos estudios genómicos que nos ayuden a definir nuevos biomarcadores de valor asistencial, y desarrollaremos herramientas celulares que resulten mas relevante como modelos preclínicos para la LMA pediátrica. Además, generaremos modelos matemáticos que nos ayuden a definir nuevas dianas terapeúticas., Finalmente, realizaremos una prueba de concepto ensayando en nuestros modelos celulares los agentes terapéuticos identificados por nuestros modelos matemáticos.

leucemia mieloide aguda pediátrica
genómica
modelo celular
hPSC
célula madre pluripotente humana
CMPh

Acción Estratégica en Salud (AES)