La leucemia mieloide aguda (LMA) es un trastorno clonal de células progenitoras muy agresivo. RESULTADOS PREVIOS: (i) hemos desarrollado una nueva molécula que se une a SET, permitiendo la re-activación indirecta de de la proteína supresora PP2A; (ii) CK2 es un importante regulador de la inactivación de PP2A mediada por SET. Nuestro proyecto se centra en el desarrollo preclínico de nuevas terapias personalizadas para pacientes con LMA. OBJETIVOS: (1) Estudiar in vitro y en muestras primarias de pacientes con LMA el efecto de una terapia combinada con activadores de PP2A e inhibidores de CK2, y con otros fármacos cuyas dianas estén en las vías que controla PP2A. Estudiar la toxicidad y caracterizar funcionalmente los tratamientos más efectivos en un modelo de xenotrasplante de pez cebra. (2) Caracterizar a nivel genómico muestras de pacientes con LMA y desarrollar xenoinjertos de pez cebra derivados de esas muestras para evaluar la posibilidad de una terapia personalizada en pacientes con LMA. (3) Investigar el papel de la sobre-expresión de SET en la transformación de la LMA mediante el desarrollo de un modelo in vivo.

leucemia mieloide aguda
PP2A
SET
CK2
tratamiento personalizado

Acción Estratégica en Salud (AES)