La nanomedicina ha supuesto una revolución en el tratamiento de muchas enfermedades, sobre todo oncológicas. Sin embargo, pocos son los sistemas nanotecnológicos dirigidos que están aprobados para su uso en terapia. La razón principal que es que una vez administrados al torrente sanguíneo las nanopartículas son recubierta por lo que se conoce como “protein corona”, evitando que el agente direccionalizador con el que se había funcionalizado la superficie del vehículo quede expuesto y cumpla su función. Pero además, esta protein corona determina la fagocitosis y la metabolización/degradación de la nanopartícula. Ambos factores determinan la biodisponibilidad del agente terapéutico y por consiguiente, su eficacia terapéutica. En este proyecto pretendemos estudiar la composición de la protein corona en dos sistemas nanométricos distintos con aplicación en enfermedades lisosomales. Por un lado nanopartículas, liposomas direccionalizados hacia células endoteliales, que han demostrado ser activos para el tratamiento de la enfermedad de Fabry (FD), y micelas poliméricas direccionalizadas hacia túbulos renales para el tratamiento de la cistinosis. El segundo sistema nanométrico son los exosomas, en este caso cargados de la proteína terapéutica para la FD. El estudio de la protein corona en estos sistemas y el testado de estrategias específicas para reducir su secuestro por parte del sistema retículo endotelial, permitirá mejorar significativamente el tratamiento de estas dos enfermedades de depósito lisosomal (LSD), donde el riñón es el principal órgano afectado.

nanomedicina
corona proteica
liposoma
micela polimérica
exosoma
enfermedad de Fabry
cistinosis