Diagnóstico precoz de amiloidosis cardiaca y cardiomiopatía asociada a gammapatía monoclonal como ventana de oportunidad terapeutica

Resumen del proyecto

La Insuficiencia cardiaca (IC) tiene una elevada prevalencia. Se ha mostrado que hasta un 13% de pacientes con IC diastólica e hipertrofia ventricular izquierda (HVI) tienen amiloidosis cardiaca (AC) por transtiretina (TTR). En la enfermedad avanzada se produce una HVI, pero en estadios más precoces existe ya depósito de amiloide que podria ser identificado por gammagrafía-DPD (prueba de imagen altamente sensible). Hasta la fecha no se ha realizado un estudio de prevalencia de AC TTR en pacientes con IC diastólica sin HVI. Debido a que las terapias únicamente frenan la progresión de la enfermedad y no regresan la misma, poder realizar un diagnóstico en fase no hipertrófica (precoz) sería de alto impacto. Ademas, la gammapatía monoclonal de significado incierto (GMSI) es muy frecuente y no se ha estudiado si puede jugar un papel en la IC e incluso co-existir con AC TTR. En este proyecto estudiaremos 200 pacientes con IC diastólica sin HVI (con o sin GMSI) mediante gammagrafía-DPD para conocer la incidencia de AC TTR en esta población. Los diagnosticados de AC TTR y una población macheada pareada será sometida a resonancia magnética cardiaca (RMC). Por último realizaremos un pequeño ensayo clínico piloto en pacientes con AC TTR para testar el posible beneficio de diflunisal, fármaco barato testado en neuropatia por TTR.

Palabras clave

Insuficiencia cardiaca
amiloidosis
transtiretina
diflunisal

Periodo de ejecución

01/01/2020 - 31/12/2022

Investigador Principal

ACEÑA NAVARRO, ALVARO

Centro beneficiario

FUNDACION INSTITUTO DE INVESTIGACION SANITARIA FUNDACION JIMENEZ DIAZ

Centro de realización

FUNDACION JIMENEZ DIAZ

Comunidad Autónoma

MADRID

Provincia

MADRID

Financiación

89,540 €