El neuroblastoma (NB) es el tumor sólido más común en niños y adolescentes y representa hasta el 15% de todas las muertes por cáncer en niños. La metástasis es la principal causa de muerte en NB, donde sigue habiendo una falta evidente de recursos terapéuticos. Comprender cómo las células de NB invaden, llegan al nicho metastásico y se adaptan al nuevo entorno, ayudará, sin duda, a diseñar terapias más efectivas para controlar el desarrollo y la metástasis en NB. Los microRNAs (miRNA) son pequeños ARN no codificantes que interfieren con la traducción de los ARN mensajeros codificantes (ARNm) de una manera específica de secuencia. En NB, se ha observado que la alteración en la expresión de determinados miRNA, correlaciona con el estadío, la progresión (es decir, recaída / metástasis) y pronóstico del paciente. En particular, se ha demostrado que los niveles de miR-323a-5p son muy bajos en estados avanzados del NB y su restauración disminuye el crecimiento tumoral in vitro e in vivo. Sin embargo, las terapias basadas en miRNAs tienen limitaciones asociadas con su administración clínica, como una biodistribución ineficiente o poca especificidad para ciertos tejidos. La conjugación de miRNAs a nanopartículas puede mejorar su biodistribución y especificidad, reduciendo así los posibles efectos secundarios. El objetivo de este proyecto es desarrollar una nueva nanoformulación basada en miRNA para el tratamiento del NB metastásico. Primero, analizaremos el perfil de expresión de las proteínas presentes en la superficie de las células NB cuando crecen en los sitios metastásicos más comunes, y segundo, usaremos esta información para funcionalizar nuestras nanopartículas y mejorar su captación por las células del NB que crecen en las distintas localizaciones metastáticas.

Neuroblastoma
metástasis
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nanomedicina