Las terapias con ARN mensajero (ARNm) representan un área altamente prometedora en varias aplicaciones terapéuticas. De manera destacable, 2020 ha sido el año en que los medicamentos de ARNm han llegado a la clínica, lo que ha sido posible gracias al uso de la nanotecnología para proteger y liberar el mRNA en su forma activa a células específicas. Esto pone de manifiesto la necesidad de seguir investigando y desarrollando nuevos sistemas de liberación de ARNm para reforzar esta tecnología y avanzar en nuevas aplicaciones. El alto potencial del ARNm en Inmuno-Oncología (IO) ya ha sido puesto de manifiesto por conocidos grupos de investigación y despertado el interés de varias compañías farmacéuticas. Partiendo de la hipótesis de que tras la liberación de ARNm terapéutico el hígado puede actuar como una fábrica de proteínas, una estrategia que ha sido parcialmente explorada en algunas aplicaciones específicas, y considerando nuestra experiencia previa en nanomedicina, cáncer y terapia génica, en este estudio proponemos el desarrollo de un nuevo tipo de nanotransportadores, específicamente adaptados para la liberación eficiente de ARNm a los hepatocitos, con el fin de producir biomoléculas terapéuticas con aplicaciones en IO. La viabilidad de nuestro enfoque se investigará con una terapia combinada basada en inmunomoduladores, anticuerpos y neoantígenos para vacunación. Para la prueba de concepto, proponemos tratar metástasis hepáticas y metástasis distales de cáncer colorrectal. También pretendemos demostrar la versatilidad de este nuevo enfoque, para abrir un nuevo campo de oportunidades en el tratamiento del cáncer y otras enfermedades relevantes.

mRNA
nanotecnología
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immuno-oncología
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Acción Estratégica en Salud (AES)